Ospedale Bambino Gesù
Il 2016 “è il primo anno in cui si osserva un aumento significativo di nuovi farmaci destinati alla popolazione infantile. Sono ben 36 le nuove molecole in distribuzione: farmaci per la cura dell’Hiv anche in combinazione, prodotti monoclonali per l’emofilia, il nuovo eltrombopag per le piastrinopenie immuni, 4 nuovi farmaci per le malattie tumorali infantili e 6 prodotti orfani per la cura di malattie rare tra cui la malattia di Fabry”. Un “risultato da attribuire al Regolamento pediatrico europeo ormai in vigore da 10 anni che ha cercato di affrontare le difficoltà di condurre buona ricerca clinica pediatrica favorendo lo sviluppo di farmaci appositamente studiati per questa popolazione”. La ricerca pediatrica, i farmaci orfani, le nuove terapie per i bambini, i network e le infrastrutture di ricerca, sono i temi del meeting scientifico e dell’assemblea generale del Network Teddy (network pediatrico europeo per la ricerca sui farmaci pediatrici) svoltosi oggi presso l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Questi risultati di successo non devono però farci dimenticare – si legge in una nota – che i farmaci per i bambini sono ancora troppo pochi: solo un terzo dei farmaci disponibili per gli adulti arrivano al paziente pediatrico e solo dopo molti anni rispetto all’adulto. Gli studi clinici alla base dello sviluppo di nuovi farmaci indicati per la fascia pediatrica sono spesso difficili da realizzare, sia in termini di tempi che di costi, e sono associati ad una più alta probabilità di fallimento rispetto agli studi condotti negli adulti, data la forte eterogeneità della popolazione ed il suo numero relativamente ridotto”.
L’uso di farmaci “off-label” (ovvero senza specifica autorizzazione per la patologia/classe di età) supera il 50-80% in diversi ambiti ospedalieri o terapeutici. “Sono soprattutto i neonati a farne le spese e i bambini con malattie così rare che l’investimento produttivo ne viene scoraggiato”. “Solo uno sforzo congiunto della comunità scientifica, delle istituzioni pubbliche e delle aziende del settore farmaceutico, che mettano insieme risorse, competenze e alleanze, nella creazione di networks di ricerca e infrastrutture dedicate alla pediatria possono definitivamente migliorare questa situazione e rendere disponibili farmaci idonei per questa fascia così importante della nostra popolazione”.
